基因治疗展望未来

　　基因治疗研究的基本目标是开发一种能被注射的载体，使它靶向特殊细胞，将把产生的安全、高效基因以高百分率转化进细胞中，载体本身将嵌进合适的基因组区域（或以稳定的附加体保持），将既被管理剂又被人体自身的生理信号调节，将低成本制造高效率治病。靶细胞的数量可能是成千万，非常高效的转基因和大量基因治疗载体的注射是必要的。我们能多快期待这一领域中每一步的有效进展？
　
　　在以后的5年，将实现基因治疗的第一个成功，意味着基因治疗试验报告的统计有效数据产生病人临床条件的有效改进，在这一时间框架里，能靶向特殊组织的第一个载体将开始临床试验并且特殊组织基因表达将使它步入临床试验。

　　从现在起的5---15年的时间框架里，期待着基因治疗产品的数量将开始几何级数增加，与以人类基因组计划结果为特征的基因的大量增加相符合。第一个可注射载体将达到临床试验，高效特殊组织转基因将可用于少量的范围。将有可能花费较长的时间去开发特殊位点集成，高效调节基因和以同源再结合的手段校正基因。除此以外，我们的想象是有限。

　　对于在将来的基因治疗应用，特种靶点束缚和核进入，从各种病毒来的免疫超表达基因及允许位点特殊集成的某些机理，或许利用AAV序列或一种工程化的逆转录病毒集成蛋白，所有这些将有可能利用合成杂交系统而后而工程化整合病毒成分。此外，从靶细胞本身来的调节序列将被利用于允许生理控制嵌入基因的表达。AU组份以脂质体的形式集成在病毒内，采用附加计算方法以便减少如被PEG掩蔽的免疫原性。

　　基因治疗是一种在对疾病治疗产生巨大影响之前，仍需几年才能达到的强有力的新技术。目前还存在几个主要的问题，包括在病毒和非病毒中微弱的输送系统，基因被输送后微弱的基因表达。人类疾病中转基因和基因表达低效的的理由是我们仍未掌握应如何构思载体的方法，比如，哪一种细胞类型适合什么类型调节序列，如何克服体内免疫对抗，如何按我们的要求去制造载体等等。我们在临床上还未获得显著的成功并不感到意外。尽管我们正在临床上谈论的课题对将来研究必须解决的问题并无价值，尽管目前我们缺少知识，但基因治疗在未来25年将几乎对医疗实践肯定是场革命。在医疗的每一个领域，给病人基因治疗的能力对治疗、治愈和防治目前危害人类健康的大范围瘟疫疾病提供了极好机遇。